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Video: Fortschritte In Der Veterinärmedizin – Gentherapie Bei Netzhauterkrankungen
2024 Autor: Daisy Haig | [email protected]. Zuletzt bearbeitet: 2023-12-17 03:04
Seit meinem Abschluss an der Veterinärschule vor fast 16 Jahren hat sich viel verändert. Ein Thema, das wir kaum berührt haben, war die Gentherapie. Das Feld steckte damals noch in den Kinderschuhen (insbesondere was die Veterinärmedizin betrifft), und wenn ich eine Studie sehe, die über den erfolgreichen Einsatz der Gentherapie bei Tierpatienten spricht, schaue ich auf. Eine solche Studie erschien kürzlich in den Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS).
Zuerst einige Hintergrundinformationen…
Erbkrankheiten, die zu Netzhautdegeneration und Erblindung führen, betreffen sowohl Hunde als auch Menschen. In der Veterinärmedizin neigen wir dazu, sie alle unter dem Begriff progressive Netzhautatrophie (PRA) zusammenzufassen, obwohl die Forschung einige der spezifischen genetischen Defekte identifiziert hat, die dafür verantwortlich sind. Die verschiedenen Formen der PRA werden typischerweise bei Labrador Retrievern, Pudel, Cocker Spaniels, Collies, Irish Settern, Dackeln, Zwergschnauzern, Akitas, Australian Shepherds, Golden Retrievern, Samojeden, Beagles, Deutschen Schäferhunden, Siberian Huskys, Yorkshire Terrier und. diagnostiziert Portugiesische Wasserhunde, aber der Zustand kann auch andere Rassen und sogar Köter betreffen.
Wie der Name schon sagt, ist die fortschreitende Netzhautatrophie eine Erkrankung, die dazu führt, dass die Netzhaut im Laufe der Zeit ihre Funktionsfähigkeit verliert. Die Netzhaut (eine Gewebeschicht, die die Innenseite des Augenhintergrunds auskleidet) enthält Photorezeptoren, spezielle Zellen, die für die Umwandlung von Licht in elektrische Nervensignale verantwortlich sind, die zum Gehirn gelangen. Es gibt zwei Arten von Photorezeptoren in der Netzhaut:
- Zapfen - hauptsächlich mit dem Farbsehen verbunden
- Stäbchen - beteiligt an Schwarz-Weiß- und Schwachlichtsehen
Wenn ein Hund PRA hat, verschlechtern sich seine Photorezeptoren. Normalerweise sind die Stäbchen die ersten, die gehen, weshalb Hunde zuerst Probleme mit der Nachtsicht haben. Schließlich sind sowohl Stäbchen als auch Zapfen in erheblichem Maße betroffen und Blindheit ist die Folge.
Canine PRA kann als Tiermodell für erbliche Netzhauterkrankungen beim Menschen verwendet werden. Die an der jüngsten PNAS-Studie beteiligten Wissenschaftler verwendeten Hunde, deren PRA durch die gleiche genetische Mutation verursacht wurde, die bei Menschen mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa in Verbindung gebracht wird. Schuld war insbesondere ein fehlerhaftes RPGR-Gen (Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator).
Die Forscher fügten funktionelle RPGR-Gene in Viren ein, die den Hunden mit PRA verabreicht wurden. Die Viren „infizierten“die Netzhautzellen der Hunde und fügten diese funktionellen Gene ein. Dadurch konnten Netzhautzellen Proteine produzieren, die in den Stäbchen und Zapfen des Hundes fehlten.
Die Ergebnisse einer früheren Studie derselben Gruppe von Wissenschaftlern zeigten, dass diese Art der Gentherapie recht effektiv war, wenn sie sehr früh im Verlauf der PRA eingesetzt wurde. Diese neue Forschung ist noch vielversprechender, da sie zeigte, dass die Gentherapie das Sehvermögen der Hunde schützen und sogar verbessern könnte, wenn sie in den späteren Stadien der Krankheit begonnen wurde, nachdem bereits 50% oder mehr der Stäbchen und Zapfen verloren waren. Die Vorteile blieben während des gesamten 2 ½-jährigen Studienverlaufs bestehen.
Gentherapie ist außerhalb von klinischen Studien wie dieser noch nicht verfügbar, aber wenn die Forschung weitergeht, könnte sie bald unseren beiden Spezies zugute kommen.
Dr. Jennifer Coates
Referenz
Der erfolgreiche Stopp von Photorezeptoren und Sehverlust erweitert das therapeutische Fenster der retinalen Gentherapie auf spätere Krankheitsstadien. Beltran WA, Cideciyan AV, Iwabe S, Swider M, Kosyk MS, McDaid K, Martynyuk I, Ying GS, Shaffer J, Deng WT, Boye SL, Lewin AS, Hauswirth WW, Jacobson SG, Aguirre GD. Proc Natl Acad Sci U S A. 27. Okt 2015; 112(43):E5844-53. doi: 10.1073/pnas.1509914112. Epub 2015 Okt 12.
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